“转基因皮肤”移植拯救患有罕见疾病男孩的生命

据外媒报道，在由于一种致命遗传疾病而导致全身80%的皮肤损伤后，一名七岁男孩接受了一项实验性治疗。研究人员用在实验室中从转基因干细胞中培养出来的新“表皮”替代了他的表皮。 在接受手术两年后，这个男孩已恢复健康，并回到了学校。

这名男孩由于患有罕见的大疱性表皮松解症而被称为“蝴蝶小孩”。该疾病是由负责皮肤再生的基因中的突变引起的，并导致皮肤很容易起泡或受伤。

2015年6月，这名男孩因失去约60％的皮肤而被送入医院。他患有败血症，高烧，所有的传统疗法都失败了。唯一的选择是新的实验疗法。

研究人员利用男孩身上部分完好皮肤的细胞培养表皮干细胞。随后这些干细胞进行了基因改造，以纠正导致疾病的突变。然后将基因改造后的干细胞培养成“转基因”皮肤移植物。

2015年10月份，男孩接受了第一次移植手术，病情迅速好转。在接下来的几个月中，他接受了更多的移植手术。

参与治疗的医生之一Tobias Hirsch博士解释说：“总的来说，将0.94平方米的转基因表皮移植到年轻患者身上，以覆盖所有的缺陷，占全身表面的80％。”

到2016年2月，所有的移植手术都已经完成，这名男孩出院了。转基因的皮肤已经成功地形成了一个新的健康表皮。这个病例是世界上有史以来最大的“转基因皮肤”移植病例。

这项研究成果发表在《自然》杂志上。